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la_FCPotenza – Dr. Donatello Salvatore, Centro FC Basilicata: “A Potenza i nostri pazienti attendono questo nuovo farmaco con grande entusiasmo”. Per più di cento pazienti italiani affetti da Fibrosi Cistica (FC) si apre oggi una nuova prospettiva: è disponibile il primo farmaco in grado di agire efficacemente sulle cause della malattia e non solo sui sintomi. Vertex Pharmaceuticals (Italia) Srl ha infatti annunciato che l’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha approvato KALYDECO™ (ivacaftor) per i pazienti italiani affetti da FC, di età pari o superiore ai 6 anni che abbiano una delle seguenti mutazioni di ‘gating’ (classe III) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549. La determinazione di autorizzazione all’immissione in commercio relativa a KALYDECO è stata pubblicata sulla G.U. della Repubblica Italiana il 04/05/2015, è quindi effettiva dal 5 maggio 2015. KALYDECO è il primo farmaco a trattare la causa alla base della malattia in questi pazienti. La FC è una rara malattia genetica causata da una proteina CFTR mancante o difettosa, derivante da mutazioni nel gene CFTR. Nelle persone con le mutazioni sopra indicate, KALYDECO aiuta la proteina difettosa CFTR a funzionare più regolarmente. In Italia sono poco più di cento i pazienti che presentano queste mutazioni e che potranno beneficiare del farmaco.

“La nostra esperienza fino ad ora con il farmaco Kalydeco è stata sicuramente positiva – spiega il Dr. Donatello Salvatore, responsabile del Centro Fibrosi Cistica (FC) Basilicata dell’Ospedale San Carlo di Potenza – per quanto sia stata limitata a pochi casi posso dire che il farmaco ha permesso un buon miglioramento della funzionalità respiratoria e un recupero funzionale interessante nei pazienti in condizioni non gravi. Un nostro paziente grazie al farmaco ha potuto riprendere addirittura l’attività sportiva. D’altro canto abbiamo anche osservato che la somministrazione del farmaco in un caso grave non ha certamente risolto le problematiche presenti, ma ha permesso comunque un miglioramento netto e rapido, anche in termini di gravità delle infezioni.” “Presso il nostro centro saranno probabilmente una decina i pazienti a poter beneficiare di questo nuovo farmaco. – prosegue Salvatore – I pazienti attendono questa possibilità con grande entusiasmo, trattandosi del primo farmaco in grado di agire sulle cause di questa complessa patologia multiorgano, che colpisce in tutta Italia circa 6000 pazienti. Ricordo che il Kalydeco è utilizzabile in solo circa il 2-3% ‎dei pazienti con FC, essendosi dimostrato efficace solo nei pazienti con mutazioni genetiche specifiche, denominate mutazioni di ‘gating’.” Il centro Fibrosi Cistica di Potenza segue circa 150 pazienti, dei quali circa il 60% sono pazienti adulti. Il centro dispone di un’equipe multidisciplinare dedicata, così come richiesto dagli standard internazionali. “Nonostante si tratti di una unità di piccole dimensioni riusciamo ad assistere anche pazienti provenienti da altre regioni, quando necessario. – conclude l’esperto – Inoltre ci occupiamo del coordinamento dello screening neonatale, fondamentale per diagnosticare immediatamente la patologia già durante le prime settimane di vita del neonato, garantendo la migliore assistenza possibile e le migliori possibilità terapeutiche. A tal proposito partecipiamo anche al network italiano che si occupa degli studi clinici, comprese le sperimentazioni farmacologiche. Questo è estremamente importante per noi e per i nostri pazienti, che così possono accedere anche alle terapie sperimentali.”

 Per ulteriori informazioni sulla FC potete consultare http://www.osservatoriomalattierare.it/fibrosi-cistica